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  2021年上半年，我國批準(zhǔn)創(chuàng)新性藥物21個(gè)。這一數(shù)字已經(jīng)超過2020年全年審評通過的創(chuàng)新藥數(shù)量，刷新了我國創(chuàng)新藥審評紀(jì)錄。21個(gè)創(chuàng)新藥包括新冠病毒疫苗和腫瘤、免疫系統(tǒng)疾病、罕見病等領(lǐng)域的臨床急需治療藥物，其中多個(gè)為我國自主研發(fā)并擁有自主知識產(chǎn)權(quán)產(chǎn)品。

       如何實(shí)現(xiàn)新藥審評又快又好？“這里面可不僅僅是半年的工夫。”日前，面對記者的提問，國家藥監(jiān)局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）主任孔繁圃說，這得益于藥審改革紅利加速釋放、創(chuàng)新藥大量涌現(xiàn)，背后是藥審中心一系列“組合拳”的支撐。

       “藥品審評效率的提升和藥品監(jiān)管科學(xué)水平的增強(qiáng)，共同促進(jìn)了中國醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展。”中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會執(zhí)行會長宋瑞霖同時(shí)指出，大量滿足臨床急需甚至填補(bǔ)臨床空白的自主創(chuàng)新產(chǎn)品的上市，標(biāo)志著中國醫(yī)藥創(chuàng)新從跟隨創(chuàng)新加速向源頭創(chuàng)新轉(zhuǎn)變，中國患者的臨床用藥需求真正得到了重視。

“新”潮澎湃，改革效應(yīng)彰顯

       “如果沒有藥審改革和藥審中心高效審評，我們這兩款患者急需的原創(chuàng)新藥就難以在今年上市。”榮昌生物制藥（煙臺）股份有限公司（以下簡稱榮昌生物）首席執(zhí)行官兼首席科學(xué)官房健民肯定地說。今年上半年，榮昌生物的注射用泰它西普、注射用維迪西妥單抗先后通過優(yōu)先審評審批程序附條件獲批，使上市時(shí)間提前了好幾年。

       時(shí)間線就是生命線，對創(chuàng)新型企業(yè)是如此，對深受疾病困擾的患者更是如此。為了讓患者更快用上更多新藥好藥，我國自2015年進(jìn)行藥品審評制度改革，并借助法律法規(guī)制修訂及時(shí)固化行之有效的做法。近幾年，改革效應(yīng)彰顯，我國藥品注冊申請積壓問題基本解決，同時(shí)每年獲批的創(chuàng)新藥數(shù)量在2019年首次達(dá)到兩位數(shù)，在2020年為20個(gè)，2021年上半年為21個(gè)。

       在孔繁圃看來，突破性治療藥物、附條件批準(zhǔn)、優(yōu)先審評審批及特別審批程序這4條藥品加快上市注冊程序至關(guān)重要。“這4條快速通道的確立，讓我們能把有限的力量更好地用在具有明顯臨床價(jià)值的創(chuàng)新藥品和急需藥品上。”他介紹，在藥品研制和注冊過程中，藥審中心依法依規(guī)對快速通道中的產(chǎn)品給予必要的技術(shù)指導(dǎo)，同時(shí)，在溝通交流、優(yōu)先配置資源、縮短審評時(shí)限等方面給予政策和技術(shù)支持。

       這是實(shí)實(shí)在在的惠企措施。“比如，企業(yè)可以通過溝通交流，就新藥研發(fā)過程中面臨的問題與審評部門進(jìn)行討論并形成共識，從而提高研發(fā)效率。”房健民告訴記者，藥審中心給出的建議能細(xì)致到產(chǎn)品應(yīng)開展哪些研究、要達(dá)到哪些指標(biāo)。

       藥審中心通過充分溝通交流，將審評考量和技術(shù)要求明確傳遞給企業(yè)，為臨床急需產(chǎn)品的高效審評打下良好基礎(chǔ)。罕見病治療藥品利司撲蘭口服溶液用散的獲批上市就是一個(gè)典型案例。

       該產(chǎn)品治療的脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種目前無法治愈的遺傳性疾病，患者多在兒童期起病，病程進(jìn)展快，生存質(zhì)量差，需盡早用藥。為了推動利司撲蘭口服溶液用散盡早在中國上市，給患者提供給藥途徑風(fēng)險(xiǎn)較小、用藥方便的治療新選擇，藥審中心與申報(bào)企業(yè)進(jìn)行了多輪溝通交流。

       “通過臨床研發(fā)早期溝通交流，我們建議原研企業(yè)盡早在中國開展臨床試驗(yàn)，為藥品審評科學(xué)決策提供數(shù)據(jù)支撐。企業(yè)采納我們的建議，在全球范圍內(nèi)開展的兩項(xiàng)關(guān)鍵Ⅱ期臨床試驗(yàn)中均納入了一定比例的中國受試者。最終，我們基于全球和中國患者臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)情況，在確保患者用藥獲益大于風(fēng)險(xiǎn)的基礎(chǔ)上，給出了批準(zhǔn)在中國上市的建議。這是一個(gè)典型的全球早期同步研發(fā)同步上市的案例，為中國患者提供了新藥的可獲得性，極大滿足了患者臨床迫切需求。”藥審中心相關(guān)負(fù)責(zé)人介紹。今年6月，該藥品通過優(yōu)先審評審批程序獲批，適應(yīng)癥為2月齡及以上患者的SMA。

“刀刃”向內(nèi)，向管理要效益

       2021年上半年，在藥品注冊申請任務(wù)受理量同比增長、申報(bào)品種技術(shù)含量高的情況下，藥審中心創(chuàng)新藥相關(guān)審結(jié)任務(wù)整體按時(shí)限完成率超過90%。這一成績的取得，很大程度上是因?yàn)樗帉徶行摹暗度小毕騼?nèi)、提質(zhì)增效的措施發(fā)揮了作用。

       借鑒抗疫相關(guān)疫苗藥物應(yīng)急審評審批工作經(jīng)驗(yàn)，藥審中心在科學(xué)審評的基礎(chǔ)上全力加速臨床急需藥品上市。據(jù)悉，藥審中心每月召開審評任務(wù)分析會，強(qiáng)化審評任務(wù)督導(dǎo)。對于創(chuàng)新藥相關(guān)任務(wù)，藥審中心實(shí)行月初下達(dá)計(jì)劃、每周審評部長督辦、每月中心分管主任督辦，用好績效考評“指揮棒”，保證審評效率。

       不讓臨床急需的新藥好藥卡在審評環(huán)節(jié)，這是藥審中心的理念。為此，藥審中心大力推進(jìn)流程導(dǎo)向科學(xué)管理體系建設(shè)，堅(jiān)持問題導(dǎo)向，持續(xù)推進(jìn)審評體系和審評能力現(xiàn)代化。

       孔繁圃介紹，藥審中心建立工作機(jī)制，從申請受理、任務(wù)分配、專業(yè)審評、溝通交流、檢查檢驗(yàn)等各個(gè)環(huán)節(jié)入手，以行業(yè)反映的突出問題為重點(diǎn)，進(jìn)一步改進(jìn)工作方法，優(yōu)化工作流程。以業(yè)界普遍關(guān)注的發(fā)補(bǔ)工作為例，藥審中心今年99%的審評任務(wù)實(shí)現(xiàn)了一次性發(fā)補(bǔ)。

       “一次性發(fā)補(bǔ)是令行業(yè)歡欣鼓舞的事情。這說明監(jiān)管部門和研發(fā)企業(yè)能換位思考、高效溝通，也反映了審評能力的提升。”宋瑞霖解釋，實(shí)現(xiàn)一次性發(fā)補(bǔ)需要對審評產(chǎn)品認(rèn)真研究、全面了解，準(zhǔn)確梳理企業(yè)還需開展哪些研究、補(bǔ)充哪些資料。

       對標(biāo)國際標(biāo)準(zhǔn)、結(jié)合我國實(shí)際完善技術(shù)指導(dǎo)原則體系，藥審中心給自己下了“硬指標(biāo)”。2020年，藥審中心制定內(nèi)部管理辦法，規(guī)范指導(dǎo)原則起草程序；組織起草119個(gè)指導(dǎo)原則，這一數(shù)量超過我國以往所有指導(dǎo)原則總數(shù)的一半。

       這些指導(dǎo)原則與抗擊新冠肺炎疫情相關(guān)疫苗藥物、兒童用藥、中藥、抗腫瘤藥物等的研發(fā)創(chuàng)新相關(guān)。藥審中心鼓勵各方專家參與制修訂工作，讓指導(dǎo)原則充分凝聚國內(nèi)國際行業(yè)企業(yè)共識；對于行業(yè)迫切需要的新冠病毒疫苗等指導(dǎo)原則，藥審中心會在正式發(fā)布前給到研發(fā)企業(yè)，在實(shí)踐中完善內(nèi)容。

       “健全指導(dǎo)原則體系，既明確技術(shù)要求，引導(dǎo)規(guī)范全行業(yè)研發(fā)行為，也為企業(yè)解答疑惑，讓研發(fā)少走彎路。”房健民舉例說，注射用維迪西妥單抗是我國自主研發(fā)的創(chuàng)新抗體偶聯(lián)藥物，其研發(fā)鮮有經(jīng)驗(yàn)借鑒，2020年《抗腫瘤創(chuàng)新藥上市申請安全性總結(jié)資料準(zhǔn)備技術(shù)指導(dǎo)原則》等指導(dǎo)原則征求意見，很大程度上為企業(yè)提供了參考，解決了燃眉之急。

 穩(wěn)扎穩(wěn)打，助力高質(zhì)量創(chuàng)新

       2021年上半年獲批的創(chuàng)新藥中有同類首創(chuàng)新藥（First-in-Class），這是2019年以來我國連續(xù)三年有First-in-Class創(chuàng)新藥獲批上市；包括3款新冠病毒疫苗，我國新冠病毒疫苗研發(fā)穩(wěn)居全球第一方陣。

       這就像一個(gè)縮影，顯示了我國藥品審評制度改革以來在國際賽道上加速前進(jìn)。2015年—2020年，我國建成了一個(gè)相對完整的醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)，各類創(chuàng)新要素相互作用、良性循環(huán)，從醫(yī)藥創(chuàng)新全球第三梯隊(duì)進(jìn)階到第二梯隊(duì)前列，對全球研發(fā)管線產(chǎn)品數(shù)量的貢獻(xiàn)躍至約14%，在全球排名第二。

       高水平的藥品審評機(jī)構(gòu)和高質(zhì)量的醫(yī)藥創(chuàng)新相互支撐、相互促進(jìn)。中國醫(yī)藥創(chuàng)新效能的持續(xù)釋放，對藥品審評機(jī)構(gòu)提出了更多期待、更高要求。

       房健民期待，我國能繼續(xù)完善法律法規(guī)配套措施，加快推進(jìn)藥品電子通用技術(shù)文檔（eCTD）系統(tǒng)建設(shè)和實(shí)施，持續(xù)推動藥品注冊技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)一步與國際接軌。

       宋瑞霖建議，未來要堅(jiān)持聚焦藥品的臨床價(jià)值，不斷細(xì)化和完善審評技術(shù)指導(dǎo)原則，建立健全高標(biāo)準(zhǔn)、高水平且符合中國實(shí)際的審評體系。

       這些工作，很多是藥審中心持續(xù)開展的。國家藥監(jiān)部門加入國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會（ICH）4年來，我國已充分實(shí)施了70%以上的ICH指導(dǎo)原則。“中國藥促會在推動ICH指導(dǎo)原則轉(zhuǎn)化實(shí)施方面做了很多配合工作，深刻感受到藥審中心落實(shí)藥審改革政策的決心和力度，體會到我國藥品監(jiān)管工作國際化水平進(jìn)一步提升。”宋瑞霖給出好評。

       有些工作已經(jīng)被提上日程。推進(jìn)eCTD項(xiàng)目各方面工作任務(wù)協(xié)同開展，藥審中心今年已在進(jìn)行系統(tǒng)信息安全評估，起草完成相關(guān)技術(shù)文件，梳理我國已有電子申報(bào)經(jīng)驗(yàn)，接下來將加快推進(jìn)eCTD系統(tǒng)使用。

       孔繁圃向記者介紹，藥審中心將在持續(xù)做好新冠疫苗藥物審評工作的同時(shí)，持續(xù)落實(shí)深化審評制度改革任務(wù)要求，加大指導(dǎo)原則和制度制修訂力度，進(jìn)一步探索應(yīng)用抗疫應(yīng)急審評經(jīng)驗(yàn)，有力助推醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展。

       孔繁圃也表示，將繼續(xù)完善現(xiàn)代化審評人才隊(duì)伍建設(shè)。“更多更好創(chuàng)新藥涌現(xiàn)，客觀要求我們擴(kuò)充審評隊(duì)伍規(guī)模、提高審評人員能力。”他說，藥審中心將以強(qiáng)有力的審評隊(duì)伍，落實(shí)強(qiáng)有力的改革措施，更好滿足人民健康需求。

 文/中國醫(yī)藥報(bào)記者 落楠 http://www.cde.org.cn/news.do?method=viewInfoCommon&id=a36fda3529f9183d