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據不完全統計，2020年以來共有9款中國企業產品獲得10項FDA孤兒藥認證，約相當于2019年全年的量。

HQP1351是亞盛醫藥在研原創1類新藥，為口服第三代BCR-ABL抑制劑，對BCR-ABL以及包括T315I突變在內的多種BCR-ABL突變體有突出效果，用于治療一代、二代TKI耐藥的CML患者。去年7月，該品種獲美國FDA臨床試驗許可，直接進入Ib期臨床研究。HQP1351為中國首個三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，目前已處于關鍵II期臨床試驗階段，計劃今年提交新藥上市申請（NDA）。值得一提的是，HQP1351的中國臨床I期試驗進展自2018年以來，已連續兩年入選美國血液病學會（ASH）年會口頭報告，并獲2019 ASH“最佳研究”提名。

2020年4月，信達生物宣布FDA授予其PD-1抑制劑達伯舒（信迪利單抗）孤兒藥資格，用于治療食管癌。這是達伯舒獲得的第3個孤兒藥資格認證。此前，歐洲藥物管理局(EMA)和美國食品藥品監督管理局(FDA)先后授予達伯舒孤兒藥資格。EMA授予的適應癥為外周T細胞淋巴瘤，FDA授予的適應癥為T細胞淋巴瘤。

2020年4月，歐比制藥公司公布其正在開發一種新的、開創性的、針對糖脂抗原G(Globo h)的抗體藥物結合物(ADC)Obi-999，被美國食品和藥物管理局(FDA)授予治療胃癌的孤兒藥資格(odd)。

obi-999是一種新的和開創性的ADC，它選擇性地靶向糖脂抗原Globo h，Globo h在多達15種上皮癌中表達。Obi-999使用專有的連接性技術，為癌癥藥物提供一致的藥物抗體比率(DAR)。obi-999利用一種Globo-h抗體靶向高表達Globo-h的癌細胞，通過抗體的特異性向靶癌細胞釋放小分子化療藥物，直接進行細胞毒治療。Globo h靶向抗體obi-888目前正處于I/II期臨床實踐中。評價其作為免疫腫瘤治療的安全性和有效性。

2020年3月，君實生物公布其公司核心產品特瑞普利單抗的一項聯合治療藥品方案獲得FDA頒發的孤兒藥資格認證，用于治療黏膜黑色素瘤。

2020年2 月，武漢禾元生物利用國際領先植物表達平臺研發的生物新藥—HY1003 項目獲得美國FDA 孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation，ODD）。FDA 在ODD 批準文件認為武漢禾元生物的HY1003相較于人血來源同品種藥物可避免傳染性病原體污染，在安全性上具有明顯優勢。

2020年2月，和鉑醫藥宣布其人源化IgG1抗PD-L1單克隆抗體HBM9167已獲得美國FDA批準臨床二期試驗，并被授予孤兒藥資格認定，用于治療鼻咽癌。

HBM9167是針對程序性細胞死亡配體1（PD-L1）的重組人源化IgG1單克隆抗體。通過與PD-L1結合，HBM9167阻斷了其與程序性細胞死亡蛋白1（PD-1）的相互作用，釋放了PD-L1/ PD-1介導的對免疫反應的抑制作用，從而恢復T細胞的細胞毒性免疫功能，增強免疫系統的抗腫瘤能力。靶向PD-1或PD-L1的單克隆抗體可以抑制兩者的結合活性，維持效應T細胞的功能，從而防止癌細胞逃脫免疫監視，維持人體對癌細胞的免疫能力。

2020年2月，華潤醫藥宣布其NIP292獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)授予的治療特發性肺纖維化(IPF)孤兒藥資格。針對IPF，華潤醫藥研發的NIP292是一種具有抗炎、抗纖維化、擴張血管、修復血管內皮損傷等多重機制的全新小分子藥物。目前NIP292臨床一期研究正在美國順利進行。

2020年1月，丹諾醫藥公布其公司臨床階段在研產品 TNP-2092獲得美國FDA孤兒藥資格認定，用于治療人工關節感染。該產品是針對醫療器械相關生物膜感染開發的多靶點偶聯分子，有望成為這一領域的全球首創療法。

TNP-2092是丹諾醫藥首創的多靶點偶聯分子，通過抑制RNA聚合酶、DNA旋轉酶和拓撲異構酶IV的協同作用實現生物膜殺菌活性，具有活性強、耐藥頻率低、安全性好的優勢，在多種生物膜感染動物模型中，TNP-2092同現有療法相比表現出明顯優勢。

2020年1月，康寧杰瑞與思路迪暫未獲批的PD-L1產品KN035于1月也獲得了FDA的孤兒藥資格，用于治療膽道癌。KN035是康寧杰瑞自主研發的PD-L1單域抗體Fc的融合蛋白，可用于不適合靜脈輸液的患者。目前該公司與思路迪合作在中國、美國和日本針對多個腫瘤適應癥同步開展臨床試驗，部分適應證已進入Ⅲ期臨床。